厚生労働省によって、原因不明、治療法未確立な難病であると指定されている疾患のことをいいます。これらの疾患のなかには調査研究班が設けられ、国費による研究が行われているものもあります。疾患の多くは後遺症の恐れがあるものや、長期にわたる療養が必要であることから、看護する家族の経済的、精神的な負担を軽減するため医療費を公費で負担するなどの対策がとられています。
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